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UCL 和 UCLH 进行的一项世界首创试验发现了一种新的阿尔茨海默病基因疗法，能够安全成功地降低已知会导致该病的有害 tau 蛋白的水平。

该试验由顾问神经学家 Catherine Mummery 博士(伦敦大学学院皇后广场神经病学研究所和国家神经病学和神经外科医院)领导，代表了首次在痴呆症和阿尔茨海默病中采用“基因沉默”方法。

该方法使用一种名为 BIIB080 (/IONIS-MAPTRx) 的药物，这是一种反义寡核苷酸(用于阻止 RNA 产生蛋白质)，以“沉默”编码 tau 蛋白的基因——称为微管相关蛋白 tau ( MAPT)基因。这阻止了基因以可剂量和可逆的方式被翻译成蛋白质。它还会降低该蛋白质的产生并改变疾病的进程。

需要在更大的患者群体中进行进一步的试验以确定这是否会带来临床益处，但发表在《自然医学》上的第一阶段结果——来自 46 名患者的结果——是这种方法具有生物学效应的第一个迹象。

目前没有针对 tau 的治疗方法。FDA 最近批准在某些情况下使用的药物 aducanumab 和 lecanemab 针对 AD 中的一种独立疾病机制，即淀粉样斑块的积累。

第一阶段试验研究了 BIIB080 的安全性、它在体内的作用以及它针对 MAPT 基因的效果。它涉及 UCL 痴呆症研究中心，由 NIHR UCLH 生物医学研究中心支持，由 NIHR UCLH 生物医学研究中心支持，并在 NHNN 的 Leonard Wolfson 实验神经病学中心进行。

总共有 46 名平均年龄 66 岁的患者参加了该试验——该试验于 2017 年至 2020 年进行。该试验研究了三种剂量的药物，通过鞘内注射(通过鞘内注射进入神经系统)椎管)，与安慰剂相比。

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